Nghiên cứu y học được phân loại thành nghiên cứu sơ cấp và thứ cấp. Trong khi nghiên cứu thứ cấp tóm tắt các nghiên cứu có sẵn dưới dạng đánh giá và phân tích tổng hợp, trong nghiên cứu sơ cấp các nghiên cứu thực tế được thực hiện. Ba lĩnh vực chính của nghiên cứu y học được phân biệt: nghiên cứu y học cơ bản, nghiên cứu lâm sàng và nghiên cứu dịch tễ học.

Điểm quan tâm chính trong các nghiên cứu dịch tễ học là điều tra sự phân bố và những thay đổi lịch sử về tần suất mắc bệnh và nguyên nhân gây ra những bệnh này. Tương tự với các nghiên cứu lâm sàng, có sự phân biệt giữa các nghiên cứu dịch tễ học thực nghiệm và quan sát.

Các nghiên cứu can thiệp mang tính chất thử nghiệm và được chia nhỏ thành các nghiên cứu thực địa (lấy mẫu từ một khu vực, chẳng hạn như một vùng rộng lớn hoặc một quốc gia) và nghiên cứu nhóm (lấy mẫu từ một nhóm cụ thể, chẳng hạn như một nhóm xã hội hoặc dân tộc cụ thể). Một ví dụ là cuộc điều tra về việc bổ sung i-ốt trong muối nấu ăn để ngăn ngừa bệnh đần độn ở một vùng thiếu i-ốt. Mặt khác, nhiều biện pháp can thiệp không phù hợp với các nghiên cứu can thiệp ngẫu nhiên, vì lý do đạo đức, xã hội hoặc chính trị, vì phơi nhiễm có thể gây hại cho đối tượng.

Các nghiên cứu dịch tễ học quan sát có thể được chia nhỏ thành các nghiên cứu thuần tập (nghiên cứu theo dõi), nghiên cứu bệnh chứng, nghiên cứu cắt ngang (nghiên cứu tỷ lệ hiện mắc) và nghiên cứu sinh thái (nghiên cứu tương quan hoặc nghiên cứu với dữ liệu tổng hợp).

Ngược lại, các nghiên cứu chỉ có đánh giá mô tả được giới hạn trong mô tả đơn giản về tần suất (tỷ lệ mắc và tỷ lệ hiện mắc) và sự phân bố của một căn bệnh trong một quần thể. Mục tiêu của mô tả cũng có thể là việc ghi lại thông tin thường xuyên (theo dõi, giám sát). Dữ liệu đăng ký cũng phù hợp để mô tả tỷ lệ hiện mắc và tỷ lệ mắc bệnh; ví dụ, chúng được sử dụng cho các báo cáo y tế quốc gia.

Trong trường hợp đơn giản nhất, các nghiên cứu thuần tập liên quan đến việc quan sát hai nhóm đối tượng khỏe mạnh theo thời gian. Một nhóm tiếp xúc với một chất cụ thể (ví dụ, công nhân trong nhà máy hóa chất) và nhóm còn lại không bị phơi nhiễm. Nó được ghi lại một cách tiềm năng (trong tương lai) tần suất một bệnh cụ thể (chẳng hạn như ung thư phổi) xảy ra trong hai nhóm. Tỷ lệ xuất hiện của bệnh có thể được xác định cho cả hai nhóm. Hơn nữa, rủi ro tương đối (thương số của tỷ lệ mắc bệnh) là một tham số thống kê rất quan trọng có thể được tính toán trong các nghiên cứu thuần tập. Đối với các loại phơi nhiễm hiếm gặp, dân số chung có thể được sử dụng làm đối chứng. Tất cả các đánh giá đều xem xét phân bố độ tuổi và giới tính trong các nhóm tương ứng một cách tự nhiên. Mục tiêu của nghiên cứu thuần tập là ghi lại thông tin chi tiết về mức phơi nhiễm và các yếu tố gây nhiễu, chẳng hạn như thời gian làm việc, mức phơi nhiễm tối đa và tích lũy. Một nghiên cứu thuần tập nổi tiếng là nghiên cứu tiền cứu tác động của việc hút thuốc đối với tỷ lệ tử vong trong khoảng thời gian hàng thập kỷ. Các nghiên cứu thuần tập rất thích hợp để phát hiện các mối liên hệ nhân quả giữa phơi nhiễm và sự phát triển của bệnh. Mặt khác, các nghiên cứu thuần tập thường đòi hỏi rất nhiều thời gian, tổ chức và tiền bạc. Cái gọi là nghiên cứu thuần tập lịch sử đại diện cho một trường hợp đặc biệt. Trong trường hợp này, tất cả dữ liệu về phơi nhiễm và ảnh hưởng (bệnh tật) đã có sẵn khi bắt đầu nghiên cứu và được phân tích hồi cứu. Ví dụ, các nghiên cứu loại này được sử dụng để điều tra các dạng bệnh ung thư nghề nghiệp.

Trong các nghiên cứu bệnh chứng, các trường hợp được so sánh với các đối chứng. Các trường hợp là những người bị ốm vì căn bệnh được đề cập. Đối chứng là những người không bị bệnh, nhưng có thể so sánh được với các trường hợp. Một phân tích hồi cứu được thực hiện để xác định mức độ tiếp xúc của những người trong vụ việc và các nhóm kiểm soát. Các yếu tố tiếp xúc có thể xảy ra bao gồm hút thuốc, dinh dưỡng và tải lượng ô nhiễm. Cần lưu ý rằng cường độ và thời gian tiếp xúc được phân tích cẩn thận và chi tiết nhất có thể. Nếu quan sát thấy những người ốm thường xuyên tiếp xúc hơn những người khỏe mạnh, thì có thể kết luận rằng có mối liên hệ giữa bệnh tật và yếu tố nguy cơ. Trong các nghiên cứu kiểm soát trường hợp, thông số thống kê quan trọng nhất là tỷ lệ chênh lệch. Các nghiên cứu bệnh chứng thường đòi hỏi ít thời gian hơn và ít nguồn lực hơn các nghiên cứu thuần tập. Nhược điểm của các nghiên cứu bệnh chứng là không thể tính được tỷ lệ mắc bệnh (tỷ lệ các trường hợp mắc mới). Ngoài ra còn có nguy cơ sai lệch lớn từ việc lựa chọn quần thể nghiên cứu ("thiên vị lựa chọn") và từ việc thu thập sai ("thiên vị nhớ lại").