Thực nghiệm là thiết kế nghiên cứu dịch tễ học tốt nhất để chứng minh nguyên nhân. Nó có thể được xem là bước cuối cùng trong quá trình nghiên cứu, một cơ chế để xác nhận hoặc bác bỏ tính hợp lệ của các ý tưởng, giả định, định đề và giả thuyết về hành vi của các đối tượng hoặc tác động lên chúng do can thiệp trong các nhóm vấn đề xác định. Người thực hiện nghiên cứu thực nghiệm có quyền kiểm soát các đối tượng, can thiệp, các phép đo kết quả và đặt ra các vấn đề để thử nghiệm được tiến hành. Đặc biệt, nghiên cứu viên xác định ai sẽ tiếp xúc với sự can thiệp và ai sẽ không. Việc lựa chọn này được thực hiện theo cách mà việc so sánh các thước đo kết quả giữa nhóm phơi nhiễm và nhóm không phơi nhiễm càng không có sự sai lệch càng tốt.

Như trong các thiết kế nghiên cứu khác, nghiên cứu viên hiếm khi có thể nghiên cứu tất cả các đơn vị trong một quần thể; một mẫu phải được lấy từ một quần thể mục tiêu cho các mục đích của thử nghiệm, điều này sẽ bảo toàn tính toàn vẹn của tính đại diện cho các mục đích tổng quát hóa. Điều này thường được thực hiện thông qua một quá trình có xác suất lựa chọn ngẫu nhiên các đơn vị nghiên cứu. Mặc dù quy trình này không thể đảm bảo tính đại diện trong các mẫu nhỏ, nhưng về lâu dài, các mẫu dự kiến ​​sẽ không thiên vị và đại diện cho các quần thể đang được nghiên cứu.

Trong nghiên cứu sức khỏe, thường quan tâm đến thử nghiệm so sánh, trong đó một hoặc nhiều nhóm có các biện pháp can thiệp cụ thể được so sánh với một nhóm không tiếp xúc với các biện pháp can thiệp (giả dược trong các thử nghiệm lâm sàng) hoặc tiếp xúc với phương pháp điều trị tốt nhất hiện có. Ảnh hưởng của các biện pháp can thiệp mới đối với một hoặc nhiều biến kết quả được so sánh giữa các nhóm bằng cách sử dụng các thủ tục thống kê và ý nghĩa của các khác biệt quan sát được đánh giá về sự phù hợp với các giả thuyết không.