Trước hết,”Thuốc mồ côi”(orphan drugs) là các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng, phác đồ điều trị vẫn chưa rõ ràng.Để nghiên cứu được các loại thuốc này đòi hỏi trình độ khoa học cao, nghiên cứu kỹ lưỡng cũng như lượng “chất xám” đổ vào là rất lớn.
Theo một báo cáo mới nhất của Evaluate,đến năm 2020,các thuốc mồ côi được dự đoán sẽ chiếm 19% doanh thu các thuốc kê đơn tại Hoa Kỳ,Nhật Bản và Châu Âu, đạt 176 tỉ $ mỗi năm.
Thị trường các thuốc mồ côi có tỉ lệ tăng trưởng 11% mỗi năm cao gấp 2 lần so với tỉ lệ chung của các thuốc kê đơn. Năm 2014, trung bình mỗi bệnh nhân phải chi tới 137,782$ /năm cho thuốc mồ côi so với 20,875$ /năm trung bình các thuốc thông thường khác.
“Thuốc mồ côi không còn là miếng bánh nhỏ nữa” Anthony Raeside,trưởng nhóm nghiên cứu cho biết. “Mặc dù số lượng bệnh nhân không nhiều,có thể nói là nhỏ nhất,nhưng số tiền mỗi bệnh nhân chi trả cho thuốc mồ côi là rất lớn, và các công ty bảo hiểm sẽ tìm cách giảm số tiền chi ra khi mà ngày càng có nhiều thuốc mồ côi được nghiên cứu phát triển”
Các chính sách của Mỹ nhằm khuyến khích việc chi tiền đầu tư đã giúp thúc đẩy thị trường.Trước năm 1983 chỉ có 38 thuốc mồ côi nhưng hiện nay có tới 373 thuốc được cấp phép cho 468 chỉ định.
Những chính sách này cũng đã mang lại thành công tương tự tại Nhật Bản năm 1993 và EU năm 2000.Doanh thu đến từ việc độc quyền thị trường ít nhất 7 năm tại Mỹ và 10 năm tại EU,cùng với đó là việc giảm chi phí nghiên cứu-phát triển qua các chính sách ưu đãi về thuế và tài trợ cho các thử nghiệm pha I-III.
Việc thiếu các phương pháp điều trị thay thế cũng đã mang lại một lợi thế cực lớn cho các thuốc mồ côi, trên thị trường bệnh nhân thường phải trả giá cao gấp 6 lần so với các loại thuốc thông thường khác.
Năm 2013 là năm kỉ lục với 260 thuốc đã được cấp phép.Imbruvuca chỉ định cho bệnh bạch cầu cấp,với kỳ vọng cực lớn,cũng được FDA cấp phép trong năm này.Biệt dược Kalydeco[2],chỉ định cho chứng nang xơ hóa là thuốc được đầu tư R&D lớn nhất trong năm 2013,được dự đoán sẽ mang lại cho Vertex doanh thu 4 tỉ $ năm 2020.
Báo cáo của Evaluatecũng dự đoán Bristol-Myers Squibb với con bài chiến lược Opdivo[3],chỉ định chi cho ung thư miễn dịch,sẽ vượt qua Novartis để dẫn đầu trong trong mảng thuốc mồ côi năm 2020.
Doanh số các thuốc mồ côi hiện nay.